截至目前，在全世界范围内，仍然缺乏根治艾滋病的有效药物。对于这一疾病，当下阶段的治疗目标是最大限度和持久地降低病毒载量、获得免疫功能重建和维持免疫功能、提高感染者的生活质量、降低HIV相关的发病率和死亡率。
目前，抗逆转录病毒疗法（ART）主要用于治疗HIV和预防AIDS的发作，这一方法可以将患者血液中的病毒载量保持在极低水平，从而使免疫系统保持功能正常并显著降低病毒传播风险。尽管ART是有效的，但即使长期使用ART疗法，HIV病毒也不能完全从患者体内消除。此外，ART也会产生副作用，因此有必要探索出有效的治愈方法。
近日，在CRISPR细胞和基因治疗领域一项激动人心的发展中，一项基于CRISPR的HIV治愈性疗法获得FDA临床试验申请。这一消息无疑是振奋人心的，如果临床试验结果良好，就意味着艾滋病或许可以实现“一次治疗，终身治愈”，这一困扰全球科学家的难题自然也就迎刃而解。
EBT-101是第一个针对人类整合病毒的CRISPR疗法，它突出了CRISPR通过单一疗法治愈传染病的潜力。在这项试验中，突破性的基因编辑疗法EBT-101首次被应用于艾滋病毒感染者，该疗法由腺相关病毒载体传递CRISPR-Cas9进行基因编辑，是坦普尔大学路易斯·卡茨医学院的研究人员与Excision生物治疗有限公司合作的成果。
EBT-101处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段，首批接受单剂量静脉输注EBT-101治疗的患者正在接受观察，研究人员正观察其安全性和有效性。如果一次性治疗可以达到预期结果，患者将不再需要进行抗逆转录病毒治疗。
该Ⅰ/Ⅱ期试验是一项非盲、顺序队列、单剂量递增研究，招募9名HIV感染受试者，在给药12周后，评估受试者是否达到停止ART治疗的标准。48周后，所有受试者将被纳入长期随访方案进行长达15年的监测。
研究人员表示：“全世界有将近4000万人受到艾滋病毒的影响，在发现艾滋病毒40多年后，仍然没有有效的治疗方法。而EBT-101可以通过清除细胞中的病毒DNA，来解决艾滋病患者长期未得到满足的需求，从而根除病毒感染”。 据环球科学