虽然有必要进行临床研究，以证实该药物在人体内产生类似的效果，但初步研究强调了在小鼠的体内使用拉米夫定或其他能够阻断相同治疗靶点的药物的效果，这项研究需要进行进一步的分析，作为改善唐氏综合征患者认知障碍的治疗方法的潜力疗法。
唐氏综合症是指一个人有额外的染色体。通常，婴儿出生时有46条染色体。患有唐氏综合症的婴儿有其中一条染色体的额外拷贝，即第21条染色体。这会导致轻度至中度智力残疾，影响记忆、注意力广度和说话能力等一般认知特征。
患有唐氏综合征的成年人也会经历加速老化，导致的认知能力快速的下降，这在普通人群中的老年人中更常见。
唐氏综合症患者患阿尔茨海默病的风险也会增加，21号染色体在这一关系中起着重要作用，因为它携带一个基因——淀粉样前体蛋白（APP）——该基因产生淀粉样蛋白，在大脑中形成，并与破坏大脑功能。淀粉样蛋白堆积在40岁以上患有唐氏综合征的大多数成年人中很常见。
为了帮助患者独立生活，大多数唐氏综合症患者需要接受心理社会干预，如认知刺激疗法，这是目前唯一可用的治疗方法之一。然而，迄今为止还没有任何药理干预措施。
靶向逆转录转座子是唐氏综合征的一种新的未经探索的新选择，这项研究的进行证明了其具有巨大的治疗价值。
反转录转座子是DNA片段，通过复制自身的RNA，在另一个位置跳回DNA，从而改变其在基因组中的位置。反转录转座子可以将自己插入基因组的特定区域，并偶然将自己定位在与神经退行性疾病相关的基因促进区域，从而增强其活性。随着年龄的增长和细胞的衰老，反转录转座的速率增加，逆转录转座子与HIV有一些相似之处，在细胞内快速复制，但不一定具有病理学意义。该研究的作者假设，使用现有的针对HIV复制的抑制剂，如逆转录酶，也可以阻断逆转录转座子。
HIV和逆转录转座子都需要相同的分子来复制逆转录酶。而研究人员发现拉米夫定在老年小鼠中被证明可以降低与年龄相关疾病相关的逆转录转座子的激活，因此，我们认为这可能有助于抵消与唐氏综合征相关的认知障碍，研究人员补充道
研究人员使用了Ts65Dn小鼠，这是迄今为止研究最广泛的唐氏综合征动物模型。在为期四个月的时间里，小鼠接受拉米夫定治疗，另一个对照组接受水治疗。研究人员随后进行了各种行为实验，旨在测试运动活动、认知记忆和焦虑。
他们发现接受拉米夫定治疗的小鼠表现出更好的认知能力。该研究的作者假设拉米夫定的疗效可能是由于其对APP基因的一个或多个变体的影响。
这项研究旨在通过为唐氏综合症患者及其家人提供更多的选择来独立生活，特别是那些受早期阿尔茨海默病影响的人”，、。