总部位于美国加州的生物技术公司Excision近日分享了CRISPR治疗HIV的首次人体临床试验数据。基因编辑疗法的最终目标是彻底治愈艾滋，将感染者从终身抗病毒治疗中解放出来。

Excision的治疗方法被称为EBT-101，这是一种新型基因编辑疗法，指示CRISPR系统寻找隐藏在人体细胞中的艾滋病毒，并对艾滋病毒基因组进行三次切割。这些切割旨在打破病毒的基因图谱，消除病毒再次出现的一切可能性。

在对小鼠和非人灵长动物的SIV(猴版HIV)进行研究且有积极成果后，Excision的团队2022年启动了一项CRISPR治愈艾滋的人体临床试验。2023年10月25日，在比利时布鲁塞尔举行的欧洲基因细胞治疗学会年会上，该团队分享了该试验的第一批数据，但公开的数据中没有任何关于疗法是否有效的内容。

在公开的数据中，人们能知道的是研究小组已给三名艾滋感染者进行了单次静脉注射EBT-101。由于在接受抗病毒治疗，三人在研究开始前的艾滋病载检测不到。所有三人中，CRISPR治疗未出现严重不良反应，观察到的4种轻度不良反应均自行消退。治疗4周后，3名人血液中都可发现EBT-101。

虽然该试验的主要目的是测试CRISPR疗法的安全性和耐受性，但研究人员还计划让“所有符合条件的参与者”在接受EBT-101治疗12周后停用抗病毒治疗，看看他们的艾滋病毒是否会反弹(如果反弹会重新开始治疗)。目前尚不清楚参与者要符合什么条件才能停药，但至少有一名参与者接受CRISPR治疗一年多了。

下一阶段，Excision计划2023年第四季度向另外6名试验参与者施用更大剂量的EBT-101，这种剂量的增加从研究开始就计划好了。这次Excision承诺在2024年提供更多试验数据。