• EBT-101是一种潜在的治愈方法，它是一种基于crispr的一次性治疗方法，它在整合的逆转录病毒DNA上进行两次切割，以去除大部分艾滋病毒基因组，防止艾滋病毒逃逸和繁殖。

• Excision正在进行的1/2期试验是使用多重体内基因编辑方法靶向感染性疾病的基于crispr的治疗的首次临床评估。

探索新的基因治疗方法的临床试验可能为功能性治愈或艾滋病长期缓解铺平道路。Excision BioTherapeutics公司正在开发一种从受感染细胞的染色体中切割HIV DNA的方法。

只要继续治疗，抗逆转录病毒疗法就可以无限期地抑制艾滋病毒。但是，潜伏的病毒储存库仍然隐藏在休眠的CD4细胞(HIV的主要目标)的染色体中，当停止药物治疗时，就会开始大量生产新的病毒。

ExcisionBio Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，开发基于CRISPR的治疗方法，旨在治疗病毒性传染病。

近日宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基于crispr的治疗方法EBT-101的快速通道指定，EBT-101是一种基于crispr的双切基因治疗方法，用于治疗人类免疫缺陷病毒1型(HIV-1)。EBT-101正在进行1/2期临床试验，以评估其在持续接受抗逆转录病毒治疗且HIV RNA低于检测水平的HIV-1成人(18至65岁)中的安全性和耐受性。该试验得到了强大的临床前数据集的支持，该数据集包括积极的长期非人类灵长类动物安全数据和转基因小鼠的疗效数据，显示EBT-101治疗对艾滋病病毒有功能性治愈。

快速通道指定旨在促进开发和加快潜在重要新药的审查，以治疗未满足医疗需求的严重疾病。获得这一认定的疗法将有机会与FDA进行更频繁的互动，并可能有资格获得其他认定，包括加速批准和优先审查。

EBT-101，利用基因疗法使已经被感染的细胞中的HIV基因蓝图失效，从而阻止新病毒的产生。

EBT-101最初是由费城坦普尔大学开发的，它使用基于CRISPR的基因编辑技术来切割整合到受感染细胞中的病毒基因。该系统使用RNA模板在CD4细胞的染色体中定位HIV前病毒DNA，并用核酸酶切割DNA，细胞的修复机制然后重新连接断裂的末端。

但是，如果只切割一个位点，那么它们很容易进行修复，而且容易导致被切割位点附近发生基因变异。该疗法则使用了多次切割，以彻底打碎HIV病毒基因组，从而实现对HIV病毒的彻底清除。

EBT-101利用腺相关病毒(AAV)，提供一次性静脉输注，用药三个月后，研究参与者将开始监测抗逆转录病毒治疗中断，以观察基因治疗是否会延迟或防止病毒反弹。

1/2期试验是一项开放标签、多中心试验，旨在评估EBT-101在约9名研究参与者中的治疗效果。该试验的主要目的是评估单剂量EBT-101在抗逆转录病毒治疗(ART)中无法检测到病毒载量的研究参与者的安全性和耐受性。还将进行药代动力学、药效学和疗效评估。

在给药后第12周，所有参与者将被评估是否有资格接受其背景ART的分析性治疗中断(ATI)。在最初的48周随访期后，所有参与者将被纳入长期随访方案。该试验于2022年9月为其第一位患者注射了EBT-101，该研究预计将于2025年3月完成。

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