红枫湾：CAR-T疗法是一种备受关注的前沿治疗技术，在某些癌症和血液病的治疗中获得了一定成功，研究人员现在正尝试用它来治愈艾滋。
近日，在美国CAR - T艾滋治愈试验中，加州大学研究人员对第二名参与者使用了药物。CAR - T即改造感染者自己的T细胞，使它们能够发现并靶向HIV，从而在不吃药的情况下抑制病毒。
去年8月，在加州大学戴维斯医学中心，试验的首位参与者接受了抗艾滋双CAR - T细胞治疗，这是首次在人体上用双CAR - T细胞疗法治疗艾滋。
“到目前为止，还没有观察到与治疗有关的副作用，这是一次阶段性胜利，”研究作者Mehrdad Abedi教授说。
试验设计
研究计划招募9人参加剂量递增试验，他们被分成3组，每组3人。另外有9人可能会被纳入扩展组，总计18名受试者参与试验。
这项研究是非盲试验，不向参与者隐瞒信息，研究人员和参与者都知道正在接受哪种治疗。三组接受的不同疗法如下：
第一组：单次输注3×105细胞/kg LVgp120双CAR T细胞，输注后立即停止抗病毒治疗。
第二组：参与者先用环磷酰胺进行非灭活性调理，再单次输注3×105细胞/kg LVgp120双CAR T细胞，输注后立即停止抗病毒治疗。
第三组：参与者先用环磷酰胺进行非灭活性调理，再单次输注1×105细胞/kg LVgp120双CAR T细胞，输注后立即停止抗病毒治疗。
非灭活性调理用来降低免疫系统对移植或治疗细胞的排斥反应，有剂量限制性副作用的人将在第一时间恢复抗病毒治疗。在给定剂量水平下，如有至少3名参与者完成安全性评估期（45天），则进行剂量递增。
Abedi教授解释说:“这一阶段我们主要评估不同单剂药物的安全性和耐受性。”临床前研究表明，在体外和动物模型中，CAR - T细胞疗法能有效抑制HIV，并消除表达HIV的细胞。
CAR - T细胞疗法
CAR - T细胞疗法已获美国食品及药物管理局批准，用于治疗某些淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤，通常在尝试过其他疗法后使用。
“虽然距首次使用CAR - T细胞疗法还不到10年，但我们已经能看到它的显著效果。”研究作者、加州大学旧金山分校的Steven Deeks教授说：“关于CAR - T细胞疗法我们还有很多工作要做，也还有很多需要了解的地方，我们很看好CAR - T细胞疗法的未来。”
目前，研究人员正在萨克拉门托和旧金山招募参与者，要求年龄18岁以上同时携带HIV，参与者需在12个月内监测不到病载，且至少连续接受了12个月的抗病毒治疗。该研究由加州再生医学研究所(CIRM)资助，也得到了爱心十字基金会的赞助，现在正处于I/II期临床试验中。