自从20世纪80年代初首次报道艾滋病毒感染以来，多项临床试验已经测试了潜在的抗艾滋病毒疫苗，但不幸的是，艾滋病毒有许多抵抗机制，以此阻止一个人的免疫系统在接种艾滋病毒疫苗后产生有效反应。
为此，麻省理工学院、哈佛和麻省总医院（MGH）的研究人员设计了一种称为向量免疫预防的抗HIV策略，该策略涉及一种腺相关病毒（AAV）载体，用于向肌肉细胞发送指令，以排出阻断病毒的抗体。该研究在美国国立卫生研究院进行的一期临床试验中取得了令人鼓舞的结果，并发表在《自然医学》上。
AAV载体可以安全地用于人体，并将DNA输送到细胞中，两种基于AAV的基因疗法目前已获得FDA批准。在这项临床试验中，MGH研究人员设计的AAV载体携带一种被称为广泛中和HIV-1抗体的基因序列，这种抗体可以阻止HIV与CD4细胞结合的能力，CD4是HIV在感染细胞之前主要针对的免疫细胞受体。当注射到患者体内时，AAV抗体进入肌肉细胞，在那里读取并翻译基因序列，以产生大量广泛中和抗体，这些抗体从细胞中泵出并通过血液寻找目标。结果是大量抗体循环阻断HIV和免疫细胞CD4受体之间的任何相互作用，基本上关闭了HIV进入细胞的大门。
第一阶段临床试验招募了8名成人艾滋病毒感染者，他们接受了至少三个月的稳定抗逆转录病毒治疗。研究人员发现，肌肉注射AAV8-VRC07是安全且耐受性良好的。所有人的血液中都产生了可测量数量的VRC07，其中三个人的VRC07浓度最高。
在6名患者中，在长达三年的随访中，这些量保持稳定，接近最大浓度。八名参与者中有三名表现出针对部分VRC07的抗药物抗体反应迹象，而这种反应似乎减少了其中两名参与者VRC07的生成。
这项研究代表着首次成功地在人身上基于AAV生产出任何种类的单克隆抗体，这也是第一次找到一种能够在人体内产生广泛中和HIV抗体的方法。
Balazs指出，这一结果对预防或治疗HIV和其他感染具有广泛的临床意义。鉴于我们能够将任何想要的抗体编码到这些载体中，我们可能能够对从疟疾到2019冠状病毒疾病等一系列传染病产生有效的预防治疗。”“这项技术也有可能应用于其他生物药物的输送，以治疗从自身免疫到癌症的各种疾病。”