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这三种基因疗法能让我们更接近治愈艾滋病毒吗?

上传时间:2021-08-20 18:55:40文章来源:红枫湾

HIV病毒库是治疗HIV病毒的主要障碍之一。它指隐藏在淋巴结和其他部位的潜伏细胞中的病毒。HIV药物不能去除这种病毒,因为它没有积极的复制,但在体内缺乏抗逆转录病毒药物的情况下,储存在体内的艾滋病毒可以开始制造新的病毒,这种病毒可以快速复制和循环,对人体的免疫系统造成破坏。

 

amfAR副总裁兼研究主任RowenaJohnston博士在amfAR新闻稿中说:“基因治疗策略在治疗HIV方面具有巨大潜力,但我们必须在优化这一高度技术性的方法和使其在全世界可行之间走一条微妙的道路。”这些新的奖项将使我们更接近于充分发挥基因治疗对艾滋病毒的作用。”

 

CAR-T细胞

 

美国食品和药物管理局于2017年首次批准了CAR-T疗法,该疗法代表嵌合抗原受体T细胞疗法。T细胞是人体免疫系统的一部分,是攻击异物的白细胞。CAR-T疗法用于治疗某些癌症,但正如波兹的姐妹出版物《癌症健康》所报道的那样,由于其价格昂贵且必须为每位患者量身定制,因此并未被广泛使用。

 

在癌症治疗中,CAR-T疗法包括提取患者的T细胞,并将其送往实验室,在那里对其进行基因改造以识别和攻击癌症。在患者接受强化疗后,产生的细胞被注入患者体内,杀死一些现有的免疫细胞,为新的免疫细胞腾出空间。

 

但当应用于艾滋治疗时,CAR-T疗法不太成功,因为由此产生的细胞容易受到HIV感染。所以伦敦帝国理工学院的Anastasios Karadimitris博士、MRCP博士、FRCPath博士领导的科学家们将把CAR-T疗法与免疫系统中发现的另一种细胞结合起来但并不影响自然杀伤T细胞或iNKT细胞。与癌症治疗中使用的T细胞不同,这些细胞对艾滋病毒有着更强的抵抗力。另一个优点是,它们在整个人群中更加普遍,这意味着,希望由此产生的艾滋治疗治疗不需要针对每个患者进行定制,治疗也会变得更加轻松。

 

 

广泛功能抗体

 

这些类型的抗体显示出与感染细胞结合的特殊能力,并标记它们被免疫系统的其他部分(如自然杀伤T细胞)破坏。由麻省理工学院和哈佛大学拉贡麻省总医院的托德·艾伦博士领导的一组研究人员确定了BFAB。在amfAR的资助下,研究人员将单独测试bFAB以及基因工程的CAR-T细胞,希望抗体和CAR-T细胞能够瞄准并帮助摧毁感染艾滋的细胞。实验将在带有人类免疫细胞的小鼠身上进行。

 

CRISPR/Cas9基因编辑技术

 

去年年底,,CRISPR-Cas9基因编辑工具成功地从猴子的细胞(包括病毒库)分离了猿猴艾滋病毒。CRISPR(聚集的规则间隔短回文重复序列)技术允许科学家使用Cas9蛋白(一种切割DNA的酶)去除或改变特定的DNA片段。在这种情况下,它被用来去除侵入人或猴子DNA中的HIV病毒。

 

想法很简单,但现实更复杂,部分原因是基因组区域是紧密的缠绕,而CRISPR却很难浸入。新的研究表明,艾滋病毒可能会侵入这些难以到达的地区。由荷兰乌得勒支大学医学中心Jori Symons博士领导的一组科学家将探索这种可能性,除了可能打开基因组的这些区域的药物,以便CRISPR/CAS可以进入它。

 

amfAR首席执行官凯文·罗伯特·弗罗斯特(KevinRobert Frost)在新闻稿中说:“我们很高兴能够支持这三个令人印象深刻的研究团队,他们为治疗艾滋病毒的挑战带来了一系列创造性的方法。”我们希望这些研究能够起效,这样就可以离治愈艾滋这一祸害又近了一步。

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