一家生物技术公司将开始对一种突破性的新 HIV 治疗进行人体试验，该治疗可以提供他们认为是该病毒的突破性治疗方法。
根据该公司的一份新闻稿，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Excision Biotherapeutics 在 I/II 期人体试验中使用其创新的 HIV 治疗方法。Excision Biotherapeutics 在其针对病毒的研究中专门利用 CRISPR 基因编辑技术。这项获得诺贝尔奖的技术可以修改人类 DNA，并被认为是治疗许多疾病的革命性技术。
Excision 的 HIV 治疗方法 EBT-101 是与费城天普大学的研究人员合作开发的，涉及切除 HIV 基因组的几个部分，该公司认为这将使其无法在体内发生突变。
“如果你只做一个切口，病毒就会在它周围发生变异，”切除术首席执行官丹尼尔·多恩布什告诉生物制药出版物Fierce Biotech。“我们进行了多次切割以停用病毒基因组。”
根据 Excision 的说法，EBT-101 已经被证明可以有效地从实验室分离的人类细胞和非人类灵长类动物中去除 HIV 前病毒 DNA——一种潜伏的病毒形式，它可以将自身插入人类细胞并与它们一起复制。因此，研究人员认为，它有可能“功能性治愈”人类的 HIV。
正如 Dornbusch 向费城杂志解释的那样，“功能性治愈”意味着体内仍可能存在少量 HIV 基因组，但不足以让受影响的个体检测出 HIV 阳性。他说，从体内完全消除病毒被称为“绝育疗法”，并补充说：“绝育疗法不是必需的，因为治疗的目标是通过 RNA 检测使个体保持 HIV 阴性，保持正常水平。免疫细胞，并停止接受抗逆转录病毒治疗——实现功能性治愈。”
正如 Dornbusch 解释的那样，EBT-101 旨在成为一种一次性治疗，其目标是消除患者使用抗逆转录病毒疗法 (ART) 的需要。根据美国国立卫生研究院(HIV) 的说法，ART 涉及不同 HIV 药物的组合，可减少体内病毒的数量并防止其攻击免疫系统。ART 甚至可以使一个人在服用药物时无法检测到 HIV 感染，这使得他们几乎不可能将疾病传染给其他人。
虽然 ART 可以显着抑制 HIV，但它要求患者终生坚持每日药物治疗。“它们需要终生治疗，会引起副作用，并且不提供功能性治愈的可能性，”多恩布什在新闻稿中说。
试验将包括已经使用 ART 控制了 HIV 的人。参与者将接受一剂 EBT-101，随后将继续接受 ART 治疗三个月，之后他们将停止接受 ART 治疗并接受病毒返回监测。该公司还将测试不同剂量水平的 EBT-101。