在寻找治愈 HIV/AIDS 的一个重要里程碑中，一种针对人类免疫缺陷病毒 1 型 (HIV) 感染的突破性基因编辑疗法目前正在临床试验中进行测试。该试验旨在评估 EBT-101 的安全性和有效性，EBT-101 是一种独一无二的基因编辑疗法，有可能改变 HIV 疗法的未来，是坦普尔大学 Lewis Katz 医学院和 Excision BioTherapeutics公司.
第一个接受单剂量静脉输注 EBT-101 治疗的人正在接受观察，如果有效果根据协议停止抗逆转录病毒治疗，将很快对病毒反弹进行评估。研究人员希望，如果一次性治愈性治疗如预期那样奏效，那么患者将不再需要抗逆转录病毒疗法，而抗逆转录病毒疗法目前是 HIV 感染的标准疗法。
EBT-101 1/2 期临床试验的启动是由Kamel Khalili 博士、 Laura H. Carnell 教授和Tricia H. Burdo 博士完成的。
Khalili 博士和 Temple 的同事率先开发了 EBT-101，该技术基于称为 CRISPR 的基因编辑技术，而 Burdo 博士和她的团队通过他们的研究在将 EBT-101 推进临床试验方面发挥了关键作用非人类灵长类动物中的 EBT-101。
“全世界有近 4000 万人受到 HIV 的影响，在发现 HIV/AIDS 40 多年后，仍然没有治愈方法，”Khalili 博士说。“EBT-101 可以通过从细胞中去除病毒 DNA 从而根除感染来解决 HIV/AIDS 感染者长期未满足的需求。”
从细胞基因组中去除 HIV DNA 对于实现治愈至关重要。病毒在组织储库中长期驻留，它躲藏在那里，逃避免疫系统和抗逆转录病毒治疗。HIV 可以在组织储存库中存留多年。
“我们在 Temple 的研究团队进行的大量临床前工作证明了 EBT-101 在从受感染细胞中去除 HIV DNA 方面的有效性，并为临床研究奠定了基础，”Burdo 博士说。“看到 Excision BioTherapeutics 将这种潜在的治疗方法带入 1/2 期临床试验，我们感到非常兴奋。”
“我们有能力收集关键数据，这些数据将使我们能够将这种方法在动物模型中显示的成功转化为人类临床试验参与者，”Khalili 博士补充说。“我们期待通过 EBT-101 临床计划完成这一假设，并对EBT-1011/2期试验按计划进行感到高兴。”
“EBT-101的1/2期临床试验的正式开始使我们离创造一种潜在的HIV/AIDS治疗方法又近了一步，”Katz学校临时院长、医学博士、FACS医学博士AmyJ.Goldberg说：“这个惊人的里程碑说明了 Drs 非凡的研究敏锐度和科学知识。Khalili 和 Burdo 以及他们的团队——天普家族的杰出成员。”
审判在多个地点进行，但 Temple 不是地点之一。
有关详细信息，请参阅 ClinicalTrials.gov 标识符 NCT05144386（1/2 期试验）和 NCT05143307（长期随访试验）。